Las terapias avanzadas están marcando un antes y un después en la medicina moderna al ofrecer nuevas alternativas para enfermedades que durante décadas fueron consideradas incurables o con consecuencias devastadoras para quienes las padecen.
De acuerdo con el genetista Augusto Rojas, estos tratamientos utilizan herramientas de biología molecular, terapia génica, terapia celular e ingeniería genética para intervenir directamente en las causas biológicas de diversas enfermedades hereditarias.
¿En que consiste la terapia génica para tratar enfermedades incurables?
El especialista explicó que la terapia génica consiste en introducir, reemplazar o modificar material genético dentro de las células con el objetivo de corregir alteraciones responsables del desarrollo de ciertas patologías. Estas técnicas permiten actuar desde el origen del problema y no únicamente controlar sus síntomas.
Uno de los casos más representativos es la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética que afecta las neuronas encargadas de controlar los movimientos musculares. Durante años, este padecimiento representó una sentencia con severas limitaciones físicas y una esperanza de vida reducida. Sin embargo, el conocimiento de los mecanismos genéticos involucrados ha permitido desarrollar tratamientos capaces de restaurar funciones esenciales para la supervivencia neuronal.
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Otro ejemplo destacado corresponde a algunas formas de ceguera hereditaria, como ciertos tipos de retinitis pigmentosa. Gracias a la terapia génica, hoy es posible introducir copias funcionales de genes defectuosos directamente en la retina mediante procedimientos especializados, ayudando a restaurar procesos bioquímicos indispensables para la visión.
Las terapias avanzadas también han mostrado resultados prometedores en enfermedades hematológicas hereditarias, como la anemia de células falciformes. En estos casos, las nuevas tecnologías permiten modificar la expresión genética para favorecer la producción de hemoglobina fetal, mejorando la capacidad de transporte de oxígeno y reduciendo complicaciones asociadas a la enfermedad.
Aunque muchos de estos tratamientos aún son complejos y de alto costo, los especialistas coinciden en que representan una esperanza real para miles de pacientes que anteriormente contaban con pocas opciones terapéuticas.
Para Augusto Rojas, los avances en genética y biología molecular están impulsando una nueva era de medicina personalizada, enfocada en corregir las alteraciones biológicas desde su origen y ofrecer mejores expectativas de vida a quienes enfrentan enfermedades hereditarias graves.
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